探索成都新赛道⑩丨全球首例!“成都造”怎样(2)
据邓涛介绍,美杰赛尔的基因编辑技术是体外分离相关免疫细胞,采用提前设计好的“基因剪刀”把不好的基因绞掉,这个技术行为就是“基因编辑”。在此过程中,用最前沿的分子生物学和工程学技术把不好的基因剪掉,然后用细胞工程化技术大规模扩增,“这相当于免疫细胞被重新武装了一次,实现了功能增强,同时,在数量上要实现成千倍扩增,待扩增数量合格后,经过严格的安全质控,再以冷链运输到医院,采取静脉输液方式注射到肿瘤患者体内。这一实验过程均在国家相关法律法规和医学伦理规范下实施,团队已于2018年完成了Ⅰ期临床。”
踩准创业新赛道
解决市场最急迫的难题
一提到“基因编辑”这个具有前沿科技感的词语,很多人会联想到科幻大片中的高科技场景:在实验室内,一些被基因技术改造后的动物或人体瞬间变得力大无比或高度智慧,这也成为科幻大片中让人津津乐道的情节。然而,在生物医学领域,基因编辑技术正在合规前提下被逐步利用,目标是精准治疗人体疾病。
▲成都美杰赛尔生物科技有限公司实验室
红星新闻记者 叶燕 实习记者 宋嘉问
来到位于成都高新区的美杰赛尔公司办公区,透过玻璃外墙会发现,经过洁净技术处理的实验室内,几名科研人员一直盯着实验设备屏幕上显示的细胞流式参数,不同的参数显示出不同的颜色——这是记者近日在探访美杰赛尔时目睹的一幕。
“现阶段晚期肿瘤治疗依靠单一技术、单一药品完全彻底治愈还很难实现。未来晚期肿瘤的治疗趋势就是精准与系统相结合,尤其在提升免疫力方面,让免疫生态恢复到正常,通过提升免疫力,达到延缓、阻断肿瘤的生长和转移,使肿瘤成为慢性病,实现长期带瘤生存,再逐步缩小,甚至完全根除。这是我们近期主要的技术攻坚方向。”邓涛坦言,肿瘤是人类健康最大的一个公敌,在攻克肿瘤中任何一个小的技术进步,都是人类阻击肿瘤战役的一个大的胜利,“技术攻坚一定会集小成多,一步一步战胜肿瘤。”
去年以来,成都先导、苑东生物、圣诺生物、欧林生物等一批生物医药企业纷纷上市,提振了成都生物医药新赛道企业冲刺资本市场的信心。面对资本市场这条赛道,美杰赛尔也在积极准备下一轮融资计划,加速推动各管线产品的商业化进程。
提速产品商业化进程
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抢跑前沿医学竞赛
?“由于肿瘤尤其是晚期肿瘤的治疗,最大的目的就是要延长患者的生存期及生存质量。基因编辑技术的免疫治疗在延长晚期肿瘤患者的生存期方面有巨大的潜力和优势。”在邓涛看来,基因编辑的细胞制品可以重建患者的免疫功能,改善晚期肿瘤患者免疫的宏观生态和免疫多样性,从而成为最根本的用药。
据介绍,在与生物医药同行的较量中,美杰赛尔的步伐快了一步。在时间上,美杰赛尔领先美国同行半年开展实验;而在临床数量上,美国方面仅实施了3例,美方的成果于2020年2月发表于《科学》杂志。美杰赛尔做了共计12例完整Ⅰ期临床,相关成果于2020年4月在《Nature Medicine》发表,这是目前为止全球完成例数最多的基因编辑细胞治疗肿瘤I期临床试验报告。
“基因编辑是全球生物医药界最前沿的领域,这方面的研究成果非常值得期待!细胞治疗是针对疾病产生的基因机制,有针对性地进行用药,这是生物医药发展的终极方向。实际上,基因编辑不是一个新概念,它已经有几十年的历史,但由于操作上的原因,距离实际的临床应用还有很长的路要走。”长期关注生物医药投资赛道的允治资本合伙人罗超表示,基因编辑产品投资巨大,资本的力量将帮助企业在这条新赛道上走得更快。?
编辑 柴畅
2016年,美杰赛尔开发了世界首个临床GMP级基因编辑T细胞制品,并与临床试验合作方联合完成了全球首个基因编辑细胞抗肿瘤治疗I期临床试验,在生物医药技术长期领先的美国科学界在半年之后才开启了类似试验,这标志着美杰赛尔在应用基因编辑技术开发新型免疫细胞治疗实体瘤的转化应用方面走在了世界前列。
全球首例临床试验
海外具有领先优势的药品在治疗肿瘤方面面临现实瓶颈,那么,造成肿瘤免疫耐受的原因是什么?邓涛解释道:“肿瘤细胞从本质来讲是人体正常细胞经过多轮突变长期转化而成,带有许多正常细胞的表面标记,免疫系统的辨别本身就有一定困难。我们没有从单一靶点CAR-T或TCR-T产品开发角度出发,更多是从患者宏观免疫生态改变、肿瘤微环境、肿瘤干细胞等维度来考虑设计产品。”
文章来源:《生物医学工程学杂志》 网址: http://www.swyxgcxzzzz.cn/zonghexinwen/2022/0728/736.html
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